Anvisa aprova medicamento inédito para doença rara no sangue
29 de Janeiro de 2025 -Redação Cabula agora![[Anvisa aprova medicamento inédito para doença rara no sangue]](https://mail.cabulaagora.com.br/fotos/ba_noticias/237303/IMAGEM_NOTICIA_1.jpg "Anvisa aprova medicamento inédito para doença rara no sangue")
Foto: Rafa Neddermeyer/Agência Brasil
A Anvisa aprovou nesta segunda-feira (27) o primeiro medicamento oral para tratar a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença rara no sangue que afeta 1,3 pessoas a cada 1 milhão. O novo remédio, chamado fabhalta, será disponibilizado exclusivamente em hospitais e clínicas especializadas, sem venda em farmácias.
Até agora, o único tratamento disponível era aplicado por via intravenosa ou subcutânea. Segundo especialistas, o fabhalta bloqueia as proteínas que destroem as hemácias defeituosas, impedindo complicações graves como anemia severa e trombose.
A aprovação ainda depende da definição do preço, que será regulamentado pela Cmed. A Novartis, responsável pelo medicamento, também pretende solicitar sua inclusão no SUS no segundo semestre de 2025.
O chefe de hematologia da Beneficência Portuguesa de São Paulo, Phillip Scheinberg, destacou que o tratamento oral promete melhorar a qualidade de vida dos pacientes, eliminando a necessidade de deslocamentos para aplicações.
Outros medicamentos para HPN já aprovados no Brasil, como eculizumabe e ravulizumabe, continuam disponíveis, mas o fabhalta representa um avanço por ser administrado de forma mais prática e eficaz.
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